Οι δέκα πιο ενδιαφέρουσες θεραπείες της νέας δεκαετίας

Η εξελίξεις της ιατρικής τα τελευταία χρόνια είναι πραγματικά σημαντικές καθώς νέα όπλα για σοβαρές ασθένειες φαίνεται να αποτελούν τον στόχο της επιστημονικής κοινότητας. Παράλληλα η έρευνα αναζητά θεραπείες που θα μπορούν να αναστρέψουν τη φυσιολογική φθορά του χρόνου στους τομείς της άνοιας, της υπογονιμότητας και της εμμηνόπαυσης με στόχο τα περισσότερα και καλύτερα χρόνια ζωής αλλά και τα περισσότερα παιδιά. 

Νέα θεραπεία για τον Λύκο

Ο Λύκος είναι ένα πολυσυστημικό αυτοάνοσο νόσημα που προσβάλει σύμφωνα με το Ελληνικό Ίδρυμα Ρευματολογίας το 0,5 των ενηλικών με αναλογία γυναικών προς άντρες 9:1. Και η αλήθεια είναι λίγα το σημαντικά βήματα που έχει κάνει η επιστήμη σε επίπεδο θεραπείας. Κάτι όμως πάει να αλλάξει σχετικά με αυτό αφού τo δεύτερο εξάμηνο του 2020 αναμένεται να υποβληθεί αίτηση έγκρισης μια νέας θεραπεία για τον Συστηματικό Ερυθηματώδη Λύκο. Η δραστική ουσία anifrolumab σε μελέτη φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη έδειξε ότι πέτυχε μείωση δραστηριότητας της νόσου. Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που όπως όλα δείχνουν υποστρέφει τη φλεγμονώδη διαδικασία που σχετίζεται με τη νόσο. 

Καθαρό δέρμα ο στόχος για τους ασθενείς με ψωρίαση

Η κινητοποίηση για την αντιμετώπιση της ψωρίασης τα τελευταία χρόνια είναι μεγάλη δεδομένου ότι δεν θεωρείται πλέον ένα δερματικό νόσημα αλλά πολυσυστημικό πλήττει δηλαδή κι άλλα οργανικά συστήματα. Αρκετές νέες θεραπείες έχουν κάνει την είσοδό τους με στόχο την ύφεση της αυτοάνοσης αυτής νόσου και το καθαρό δέρμα. Πρόσφατα ένα νέο φάρμακο φαίνεται ότι ανεβάζει τον πήχη ως προς τα ποσοστά επίτευξη κάθαρσης του δέρματους στους ασθενείς με ψωρίαση.

Τα αποτελέσματα έρευνας δείχνουν ότι  δείξει ότι μετά από 16 εβδομάδες θεραπείας με τη δραστική ουσίας bimekizumab εκπληρώνονται τα κύρια καταληκτικά σημεία με βελτίωση 90% στη βαθμολογία του Δείκτη Έκτασης και Βαρύτητας της Ψωρίασης και με βαθμολογία “καθαρό” ή ‘σχεδόν καθαρό” δέρμα στην Γενική Αξιολόγηση από την Ερευνητή Γιατρό.Η ασφάλεια, ωστόσο, και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου  δεν έχει εγκριθεί από καμία ρυθμιστική αρχή παγκοσμίως προς το παρόν. 

Χάπι για τη μεσογειακή αναιμία 

Ένα νέο κεφάλαιο με καλύτερη ποιότητα ζωή ανοίγει για τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία μια φαρμακευτική ουσία που μπορεί να μειώσει την ανάγκη για μεταγγίσεις μονάδων αίματος που έχουν ανάγκη αυτοί οι ασθενείς. Πριν λίγους μήνες ήρθε η έγκριση και για το τη δραστική ουσία  luspatercept από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ως θεραπεία στην μεσογειακή αναιμία στους ασθενείς που απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιριών. Αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία από το FDA που χορηγείται δια του στόματος μία φορά την ημέρα για την αναιμία από το FDA σε βήτα θαλασσαιμία. Παράλληλα έχει ανοίξει ο δρόμος και για γονιδιακή θεραπεία για την θεραπεία της νόσου που αναμένεται να βοηθήσει αρκετούς ασθενείς να βελτιώσουν εντυπωσιακά την ποιότητα της ζωή τους καθώς επίσης μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις.  

… και την κυστική ίνωση

Νέα επαναστατική θεραπεία υπόσχεται καλύτερη ζωή στους ασθενείς με κυστική ίνωση μια σπάνια κληρονομική νόσο με εξαιρετικά χαμηλό προσδόκιμο ζωής που πλήττει τα όργανα με συμπτώματα κυρίως από τους πνεύμονες. Μέχρι πρόσφατα όλα τα φάρμακα για τη νόσο στόχευαν στα συμπτώματα τις νόσου με ταυτόχρονη λήψη αντιβιοτικών.  Από το 2012 η επιστήμη παρουσίασε τα πρώτο φάρμακα που στόχευε στα αίτια της νόσου με πρόσφατη έγκριση από τον FDA ενός τριπλού συνδυασμού φαρμακευτικών ουσιών (elexacaftor/ivacafton/tezacaftor) που απευθύνεται σε ασθενείς με κυστική ίνωση με την πιο συχνή γονιδιακή μετάλλαξη της νόσου. Είναι το πρώτο φάρμακο που καλύπτει περίπου το 90% των ινοκυστικών ασθενών με αποτέλεσμα οι μέρες που χάνονταν οι ασθενείς πριν συμπληρώσουν την πρώτη εικοσαετία της ζωής τους μπορούν να γίνουν παρελθόν.

Εμβόλιο για τον Ebola

Η μεγαλύτερη επιδημία από τον ιό έμπολα βρίσκεται σε εξέλιξη αυτή τη στιγμή στην Αφρική και όλη η ανθρωπότητα αγωνιά. Η Ευρώπη δεν διατρέχει ιδιαίτερο κίνδυνο αλλά οφείλουμε να είμαστε ευαισθητοποιημένοι. Η θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αναφορικά με το ερευνητικό εμβόλιο V920 Ebola Zair για την προστασία κατά της νόσου του Ebola, αναμένεται να αλλάξει το τοπίο. Το εμβόλιο αναμένεται να εγκριθεί από την  Ευρωπαϊκή Επιτροπή με ένδειξη για τον εμβολιασμό ατόμων ηλικία 18 και άνω έναντι της ασθένειας πράγμα που αποτελεί πολύ σημαντική πρόοδο ως προς την χορήγηση άδειας. 

Και για τον Δάγκειο πυρετό

Επίσης αναμένεται εμβόλιο για τον Δάγκειο πυρετό που εκτιμάται ότι θα εξασφαλίσει πάνω από 80% αποτελεσματικότητα σύμφωνα με αποτελέσματα έρευνας που δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine. Βρίσκεται σε μελέτη Φάσης 3 από την οποία αναμένονται τα αποτελέσματα ώστε να γίνουν αιτήσεις για την έγκρισή του. Εκτιμάται ότι το εμβόλιο θα έχει ένα πολύ μεγάλο θετικό αντίκτυπο στη μάχη κατά του Δάγκειου πυρετού που σε παγκόσμιο επίπεδο χτυπά 100 εκατομμύρια ανθρώπους το χρόνο με τη σοβαρή μορφή της νόσου να είναι θανατηφόρα αν δεν γίνει έγκαιρη διάγνωσης και έναρξη θεραπείας. Μεταδίδεται από κουνούπι που ενδημεί κυρίως στην Λατινική Αμερική αλλά  η πιθανή είσοδος του ιού στην χώρα μας μπορεί να προσέλθει κυρίως με ταξιδιώτες αλλά και μετανάστες που νοσούν.

Αλτσχάιμερ: η πρόκληση του 21ου αιώνα

Εκτιμάται ότι μέχρι το 2050 ο αριθμός των πασχόντων από τη νόσο Αλτσχάιμερ θα έχει τριπλαστιαστεί πράγμα που οφείλεται στην γήρανσης του πληθυσμού. Σύμφωνα με στοιεία της Εταιρείας Αλτσχάιμερ Αθηνών στην Ελλάδα η νόσος καλπάζει με 1 στους 5 άνω των 70 ετών και 1 στους 3 άνω των 85 να εμφανίζουν Αλτσχάιμερ. Η έρευνα νέων φαρμάκων για τη νόσο είναι μια προσπάθεια που διαρκεί εδώ και χρόνια αν και αρκετές μέχρι τώρα έρευνες έχουν καταλήξει σε αποτυχία. Οι ειδικοί όμως εκφράζουν την ελπίδα ότι η θεραπεία είναι προ των πυλών. Οποιοδήποτε φάρμακο αντιμετωπίσει αποτελεσματικά αυτή την ασθένεια δύναται να γίνει το πρώτο φάρμακο σε πωλήσεις παγκοσμίως.   Η τελευταία ενημέρωση αφορά σε ένα πρωτοποριακό φάρμακο που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ (η δραστική ουσία aducanumab) αναμένεται να εγκριθεί ως η πρώτη θεραπεία που όχι απλώς καθυστερεί αλλά μειώνει την κλινική έκπτωση της λειτουργικότητα που προκαλεί το Αλτσχάιμερ. Η έρευνα νέων φαρμάκων για τη νόσο είναι μια προσπάθεια που διαρκεί εδώ και χρόνια αν και αρκετές μέχρι τώρα έρευνες έχουν καταλήξει σε αποτυχία. Ενδιαφέρον είναι επίσης ότι δοκιμάζονται θεραπείες που περιλαμβάνουν φως που τρεμοπαίζει και ήχους χαμηλής συχνότητας που φαίνεται ότι ενισχύουν τη δραστηριότητα των εγκεφαλικών κυττάρων. 

Η ημικρανία έχει πιά τα δικά της φάρμακα

Η εποχή που η ημικρανία αντιμετωπιζόταν με κοινά παυσίπονα έχει παρέλθει. Εξειδικευμένα φάρμακα έχουν παρασκευαστεί για την αντιμετώπισή της εδώ και αρκετά χρόνια. Αρκεί να γίνει σωστή διάγνωση από κάποιον ειδικό στις κεφαλαλγίες νευρολόγο. Πρόσφατα έλαβε έγκριση την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ένα ακόμα νέο φάρμακο για την οξεία ημικρανία. Η δραστική ουσία laspiditan είναι η πρώτη θεραπεία μετά από δύο δεκαετίας που στοχεύει στην αντιμετώπιση των επίπονων επιπλοκών που προκαλεί η ημικρανία. 

Tα καλά νέα για το aids

Σύμφωνα με την Ελληνική Εταιρεία Μελέτης και Αντιμετώπισης του ΑIDS σημειώθηκε επιτέλους στην Ελλάδα μείωση των νεοδιαγνωσθέντων με HIV. H μείωση φαίνεται να είναι μεγαλύτερη στις ομάδες των τοξικομανών και των ομοφυλόφιλων και μικρότερη στους ετερόφυλους. Σε ότι αφορά τη θεραπεία της νόσου γνωρίζουμε ότι αντιρετροϊκά φάρμακα καταφέρουν να ρίξουν το φορτίο του ιού σε πολύ χαμηλά έως και σε μη ανιχνεύσιμα επίπεδα με αποτέλεσμα οι φορείς να μην είναι πλέον μεταδοτικοί. Τι νέο υπάρχει; Η νεότερη αντιρετροϊκή θεραπεία  η οποία είναι πολύ περισσότερο φιλική και με λιγότερες παρενέργειες. Συνδυάζει τρία αντιρετροϊκά φάρμακα με την μορφή ενός χαπιού  μία φορά την ημέρα διευκολύνοντας  την καθημερινότητα των ατόμων με HIV λοίμωξη. Τι  αναμένεται στο μέλλον; Θεραπεία σε ενέσιμη μορφή που θα γίνεται μία φορά το μήνα, δίμηνο ή τρίμηνο. Και  κάτι τελευταίο. Όσον αφορά τις έρευνες για την ανάπτυξη εμβολίου κινούνται για την παρασκευή θεραπευτικού εμβολίου καθώς μέχρι τώρα φαίνεται δύσκολη η ανάπτυξη εμβολίου που θα δρα προστατευτικά ώστε να μην κολλάει ο εμβολιαζόμενος τον ιό.

Η μέθοδος μεταφοράς μητρικής άτρακτου 

Με τη μέθοδος αυτή έχουν γεννηθεί δύο παιδιά στην Ελλάδα μέχρι στιγμής από γυναίκες που είχαν στο ιστορικό τους μεγάλο αριθμό επαναλαμβανόμενων εξωσωματικών ή έφεραν σπάνιες μιτοχονδριακές παθήσεις στο πλαίσιο πιλοτικής μελέτης από την επιστημονική ομάδα Institute of Life-ΙΑΣΩ σε συνεργασία με Ισπανούς επιστημονες της Embryotools. Mε τη μέθοδος αυτή αφαιρείται από τη γυναίκα που θέλει να γίνει μητέρα ο πυρήνας του ωαρίου που περιέχει το μητρικό DNA και το ίδιο ακριβώς γίνεται με το ωάριο της δότριας. Στη συνέχεια ο πυρήνας της γυναίκες μεταφέρεται στον εκπυρηνισμένο ωάριο της δότριας και στη συνέχεια γονιμοποιείται με το σπέρμα του συντρόφου της πρώτης. Με αυτόν τον τρόπο -χρησιμοποιώντας δηλαδή μέρος του ωαρίου της δότριας εξαιρούνται μιτοχονδριακές παθήσεις και αυξάνονται οι πιθανότητες επιτυχίας της εξωσωματικής ενώ η γυναίκα κυοφορεί και αποκτά το δικό της βιολογικό παιδί κάτι που δεν ίσχυε με τη χρήση εξ’ ολοκλήρου ωαρίων δότριας. Η μέθοδος είναι σε ερευνητικό στάδιο όμως είναι πολύ πιθανό να παρέχει στο μέλλον νέες εναλλακτικές στις γυναίκες που χρειάζεται να καταφύγουν στην εξωσωματική γονιμοποιήση για να αποκτήσουν παιδί. 

Yπό έρευνα θεραπεία για καθυστέρηση της εμμηνόπαυση

Μια νέα μέθοδος η οποία βρίσκεται σε ερευνητική φάση θέτει ως στόχο την καθυστέρηση της εμμηνόπαυσης ως και 20 χρόνια. 

Στην μέθοδο αυτή που έχει δοκιμαστεί από περίπου 10 γυναίκες αφαιρείται λαπαροσκοπικά ιστός από τις ωοθήκες των γυναικών ο οποίος στη συνέχεια τεμαχίζεται και ψύχεται για να διατηρηθεί. Όταν οι γυναίκες εισέλθουν στην περίοδο της εμμηνόπαυσης ο ιστός αποψύχεται και εισάγεται ξανά στο σώμα τους. Αν ο ιστός των ωοθηκών γίνει αποδεκτός από τον οργανισμό μπορεί να επαναφέρει τα πεσμένα επίπεδα των σεξουαλικών ορμονών στις γυναίκες και να διακόψει την εμμηνόπαυση. Αυτό έχει ως συνέπεια εκτός από την άρση των συμπτωμάτων της εμμηνόπαυσης την επέκταση της γονιμότητάς των γυναικών. Πράγμα που σημαίνει ότι πολλά μπορεί να αλλάξουν σε σχέση με την αναπαραγωγική ικανότητα των γυναικών στο μέλλον και πολλά από τα προβλήματα που αντιμετωπίζει ο τομέας της εξωσωματικής γονιμοποίησης να βρουν λύση.